W ostatnim tygodniu mogliśmy podziwiać niespotykaną transakcję partneringową pomiędzy europejskim Philochemem, a Bristol Myers Squibb (a dokładnie ich filią, RayzeBio). BMS zapłaciło 350 mln USD upfrontu za prawa do projektu i dodatkowy 1 mld USD w biodolarach. 

To co jest tu niespotykane to wielkość upfrontu, gdzie projekt właściwy, czyli cząsteczka terapeutyczna, jest jeszcze na etapie badań przedklinicznych. Odpowiadająca jej cząsteczka diagnostyczna, jest w pierwszej fazie badań klinicznych. Ale 350 mln USD na tym etapie to wartość kosmiczna nawet na warunki amerykańskie.

Dodatkowo projekt ten znajduje się w obszarze terapeutycznym o potężnej konkurencji (rak prostaty w formie wysoce opornej) w zaawansowanych etapach klinicznych, a nawet ze świetnymi lekami w sprzedaży np. Pluvicto.

Jakby tego było mało, projekt powstał w Europie i był w Europie rozwijany, ale nie było za nim wielkich pieniędzy o amerykańskiej skali. Nie było branżowych funduszy VC (ang. Venture Capital), ani nawet giełdy (przynajmniej nie bezpośrednio). Była za to żmudna, konsekwentna praca u podstaw, dostęp do grantów, kilka partneringów fazy odkrycia (o nieujawnionych finansach), wiele porażek i 19 lat cierpliwości. 

Wiem to, ponieważ podczas doktoratu w Zurychu bardzo blisko współpracowałem z grupą Dario Neriego – założyciela, CEO/CSO i większościowego udziałowca Philochem i jego starszej spółki-siostry, Philogen. Patrząc na rozwój obu tych firm i znając Dario wiem, że ich filozofia mogła wyglądać następująco – to z czego w rozwoju leków nigdy rezygnować nie można to jakość. Żeby tę jakość zapewnić musimy podjąć jakieś kompromisy np. zrezygnujmy z wielkiej inwestycji i tempa rozwoju. Wszyscy wiemy, że duże inwestycje wymagają branżowych funduszy VC, a to wiąże się z dużą niecierpliwością i koniecznością zwrotu nakładów w stosunkowo krótkim czasie np. za 5-8 lat. To z kolei powoduje dostosowanie strategii spółki do “marchewki” (z braku lepszego tłumaczenia dla angielskiego “incentive”), wiszącej przed takim funduszem VC.

Philogen (zał. 1996 r.) i Philochem (zał. 2006 r.) nie poszły drogą oferowaną przez wyspecjalizowanych inwestorów. Rozwijały swoje cząsteczki (chimeryczne białka terapeutyczne oraz leki małocząsteczkowe), koncentrując się na jakości, ale rezygnując z agresywnego i bardzo kosztownego rozwoju. Ktoś może pomyśleć, że dodatkowym kosztem, jest ochrona własności intelektualnej (która trwa 20 lat i pisałem o tym szerzej w “Klifach biotechu”) i pewnie jest w tym sporo prawdy. Natomiast przy wprowadzeniu leku na rynek, dochodzi jeszcze element wyłączności uzyskanych danych. Oznacza to, że wyniki z badań klinicznych i przedklinicznych, złożone w celu rejestracji leku, są chronione przez 8 lat w UE, z możliwością przedłużenia o kolejne 2 lata na nowe wskazania. W tym okresie producenci generyków nie mogą odwoływać się do tych danych, aby zarejestrować swój własny lek. Musieliby przeprowadzić własne, kosztowne badania, co w praktyce się nie zdarza.

Czy ma to wszystko jakieś znaczenie dla nas? Ma i to wielkie – taka historia mogłaby się wydarzyć, a pewnie nawet wydarzać w Polsce, jeśli warunki ku temu byśmy podtrzymali. Celowo piszę “podtrzymali”, bo już je stworzyliśmy. Mocne podwaliny są zbudowane na polskiej ziemi. Mamy wartościowy kapitał ludzki, który przez ostatnie 8-15 lat szkoliliśmy i ściągaliśmy z zagranicy. Mamy doświadczenia w badaniach (faza odkrycia leku), rozwoju przedklinicznym, klinicznym, a także pierwsze sukcesy komercyjne/partneringowe. Mamy też kraj o dużej populacji (czyt. dostępie do pacjentów).  To wszystko było budowane niewielkimi, jak na branżę, nakładami finansowymi (granty europejskie, krajowe i kapitał publiczny) i w naprawdę niezłym tempie. 

Teraz, gdzieś w połowie drogi, coś się zatrzymało. Tak jakby ktoś stwierdził, że “biotechnologia nie dowiozła mimo, że zainwestowaliśmy”. Ale nie znam przykładu na świecie, gdzie przy umiarkowanym finansowaniu biotechnologia w 10-12 lat dała jednoznacznie wybitne wyniki. Oczywiście przy założeniu, że zaczynano od zera, czyli tak jak my zaczynaliśmy. Będę niedługo pisał o Chinach (ale może powinienem też o Belgii i Korei Południowej), żeby pokazać, co jeszcze możemy zrobić, ale jako kraj, potrzebujemy dodatkowych 10-15 lat cierpliwości* i dostępu do kapitału, którego dzisiaj brakuje. A ten kapitał do połowy 2023 r. był. I jeśli wyrwiemy się z marazmu ostatnich dwóch lat, to jestem pewien, że biotechnologia będzie jedną z najmocniejszych gałęzi naszej gospodarki.

Na koniec jeszcze o sukcesie Philochemu – można pomyśleć, że 350 mln USD w 19 lat i do tego pewnie z 70 mln USD inwestycji, to nie jest niesamowity wynik. Ale Philochem ma również pipeline produktów w badaniach przedklinicznych i klinicznych. A spółka siostra, Philogen, która debiutowała w 2021 na mediolańskiej Borsa Italiana, ma projekty we wszystkich fazach klinicznych i w tym roku spodziewa się pierwszej rejestracji innowacyjnego leku, Nidlegy. Tak powstają firmy na pokolenia, podziwiane przez świat. I mimo, że jako kraj dogoniliśmy Japonię z perspektywy PKB per capita, to na horyzoncie nie widzę naszej Toyoty, ani naszego Sony.

* “10-15 lat cierpliwości” to czas, który da nam bardzo wysokie prawdopodobieństwo wielkiego sukcesu, ale wyniki na wysokim europejskim poziomie mają dobre szanse, żeby się pojawić w ciągu 2-5 lat, a może nawet wcześniej.