Tytuł wygląda trochę przewrotnie, ale wynika on z europejskich korzeni Boston Pharmaceuticals (BP). Spółka ta została założona w mekce biotechnologii, Bostonie, przez Chrisa Viehbachera i Roberta Armstronga w 2015 r., ale działalność rozpoczęła dopiero rok później, gdy Ernesto Bertarelli (EB) zainwestował w nią 600 mln USD. Rodzina Bertarellich od 1935 r. prowadziła Serono z siedzibą w Genewie, które po śmierci ojca (Fabio Bertarelli) zostało sprzedane przez jego spadkobierców, Ernesto i Donę, do niemieckiego Mercka za ok. 13 mld USD.

Mając wielki związek z europejską biotechnologią oraz doświadczenie zdobyte w Serono, Ernesto postanowił zbudować nową firmę farmaceutyczną, podejmując trudną drogę na skróty. Boston Pharmaceuticals mając wsparcie Gurner Point Capital/B-flexion (fundusze należące do EB), podjęło ciekawy zakład biznesowy. Otóż postanowili kupować z Big Pharmy tzw. “distressed assets” z zaawansowanych etapów klinicznych. Nie mamy dobrego tłumaczenia terminu “distressed assets” w języku polskim, ale są to projekty “pechowe”, których Big Pharma nie chce dalej rozwijać, ale dopuszcza możliwość out-licensingu (odsyłam do zakładki “Żargon”). Dodam jeszcze, że przyczyny przerwania projektów przez “farmę” rzadko są znane.

Innymi słowy podejmujemy zakład, że duża firma farmaceutyczna, która opracowała projekt i zna go najlepiej od strony przedklinicznej, klinicznej, regulatorowej i komercyjnej, przerywając go, popełniła błąd i można na tym błędzie zarobić. To co jest szczególnie kuszące to fakt, że można nabyć prawa do projektu w naprawdę atrakcyjnej cenie (chociaż atrakcyjność ceny zależy od punktu końcowego tej przygody). A kandydat na lek, który już przeszedł dużą część badań klinicznych, ma potencjalnie krótką drogę do rejestracji.

Brzmi to z jednej strony bardzo atrakcyjnie, a z drugiej jak duże wyzwanie. Historia medycyny zna jednak decyzje Big Pharmy, które pozwoliły dać nowe życie “pechowym” cząsteczkom, ale pod logiem innego przedsiębiorstwa. W przyszłości przytoczę kilka przypadków przedsiębiorców, którzy takie zakłady podejmowali wielokrotnie i nawet wielokrotnie na nich wygrywali.

I tak Boston Pharmaceuticals oficjalnie nabyło, przynajmniej 8 “pechowych” projektów, tabela 1., choć od osoby blisko związanej ze spółką usłyszałem, że mogło ich być nawet 20. 

Tabela 1. Wybrane projekty nabyte przez Boston Pharmaceuticals.

Nazwa Projektu	Pierwotna Big Pharma	Obszar Terapeutyczny	Etap Rozwoju (w momencie nabycia)
Efimosfermin alfa	Novartis	Metaboliczna stłuszczeniowa choroba wątroby (MASH/NASH)	Faza II (gotowy do Fazy III w momencie sprzedaży)
LYS228	Novartis	Lekooporne infekcje bakteryjne (CRE)	Faza II
IID572	Novartis	Lekooporne infekcje bakteryjne (CRE)	Faza kliniczna (w połączeniu z LYS228)
MAK181	Novartis	Infekcje Pseudomonas	Przedkliniczny
BOS161721 (Avizakimab)	MedImmune (AstraZeneca)	Toczeń rumieniowaty układowy, choroby autoimmunologiczne	Faza I/II
BOS-475	GlaxoSmithKline (GSK)	Łuszczyca	Faza I
BOS-857	GlaxoSmithKline (GSK)	Inhibitor furyny (ang. furin) – wcześniej mukowiscydoza	Przedkliniczny

Usłyszałem również, że rozwój większości z tych projektów szedł mozolnie, a zespół nie wiedział na czym się skoncentrować, mając mocno ograniczony budżet oraz presję wynikającą z faktu, że komuś już dokładnie te projekty nie wyszły. A 600 mln USD przy 20 projektach klinicznych, to naprawdę bardzo mało. Stąd każda decyzja może być na wagę złota/leku (jak pomyślimy, że umiarkowana cena syntezy 5 miligramów cząsteczki chemicznej w fazie odkrycia leku to 3-5 tys. USD, to cena złota nie wydaje się wygórowana). Nie jest też jasne, ile EB musiał do tego biznesu dołożyć, ale słyszy się, że było to dobre kilkaset milionów USD. 

Po kilku latach palenia gotówki zdecydowano się na nieuniknione bolesne cięcia – tak kadrowe, jak i projektowe. W konsekwencji portfolio ograniczono do jednej cząsteczki, Efimosferminu alfa, w leczeniu MASHa, który, wg mojej wiedzy, był pierwszym projektem zakupionym przez Boston Pharmaceuticals.

Dzisiaj wiemy, że wybór był dobry, bo brytyjskie GSK kupiło Efimosfermin alfa za 1.2 mld USD opłaty wstępnej i do 800 mln USD w “biodolarach”, a Ernesto Bertarelli przynajmniej odzyskał zainwestowane pieniądze. Choć pewnie i trochę zarobił.

Wracając do tytułu, Boston Pharmaceuticals spółką europejską oczywiście nigdy nie było, ale związki z Europą są silne i równie dobrze mógł powstać tutaj. A związki te to:

i) cały zainwestowany w BP kapitał pochodził z Europy, 

ii) wszystkie zakupione projekty również były europejskie (innych przynajmniej nie znalazłem), a 

iii) jedyny udany produkt do Europy wrócił.