Amerykański system opieki zdrowotnej jest niezwykle złożony, a jego kluczowym elementem jest program Medicare, obejmujący obecnie około 66 milionów Amerykanów. Są to głównie osoby w wieku 65 lat i wyżej oraz osoby młodsze z pewnymi niepełnosprawnościami. Ta ogromna grupa pacjentów, cierpiąca na choroby przewlekłe, stanowi potężny rynek dla firm farmaceutycznych. Jednak dostęp do leków w ramach Medicare nie jest jednolity. Zależy on od wielu czynników, a jednym z najbardziej zaskakujących (przynajmniej dla mnie) jest poziom refundacji zależny od sposobu podania leku. Prowadzi do sytuacji, która wydaje mi się mocno nielogiczna z perspektywy pacjenta. Pojawia się tam jednak poważny element logiki biznesowej, który wykazuje głębokie implikacje rynkowe i etyczne.

Medicare B vs. Medicare D – dwie składowe dla różnych grup docelowych

Aby zrozumieć tytułowy paradoks, przybliżę najpierw strukturę Medicare, która dotyczy refundacji leków. Chcę jeszcze podkreślić, że ciężko mi było zrozumieć wszystkie niuanse, ale mam przekonanie, że poniższy zarys jest poprawny:

1. Medicare Część B (Ubezpieczenie Medyczne) jest to część ubezpieczenia pokrywająca wizyty lekarskie, opiekę ambulatoryjną, sprzęt medyczny oraz, co kluczowe, leki podawane przez personel medyczny w placówce takiej jak gabinet lekarski, oddział ambulatoryjny czy centrum infuzyjne. Typowym przykładem są tu wlewy dożylne (infuzje/kroplówki), w sytuacji w której pacjent w szpitalu nie nocuje (w USD określa się to mianem “out-patient”). Pacjent w ramach części B zazwyczaj płaci roczną składkę, a następnie 20% kosztów usługi (ang. coinsurance, czyli współ-ubezpieczenie). Co ważne wielu pacjentów posiada dodatkowe ubezpieczenie (tzw. Medigap), które może w całości lub w części pokryć te 20%, czyniąc leczenie bardzo przystępnym cenowo lub darmowym.
2. Medicare Część D (Ubezpieczenie Lekowe), czyli program leków na receptę, który pacjenci wykupują dodatkowo u prywatnych ubezpieczycieli. Pokrywa on leki, które pacjent zazwyczaj przyjmuje samodzielnie, takie jak tabletki czy zastrzyki podskórne wykonywane w domu “epipenem/”penem” (EpiPen to oczywiście nazwa ampułkostrzykawki do podawania epinefryny/adrenaliny, ale w mowie potocznej, często używa się tej nazwy, choć niepoprawnie), nie przychodząc do placówki medycznej. System ten jest kosmicznie skomplikowany – każdy plan ma własną, unikalną listę leków refundowanych, progi cenowe, różne poziomy współpłacenia (copayments/coinsurance) oraz tzw. “donut hole”, czyli “dziurę w pączku”. W amerykańskim pączku, bo polskie pączki dziur oczywiście nie mają. Do końca 2024 r. działało to tak, że pacjent w danym roku kalendarzowym pokrywał pierwsze 545 USD dowolnego leku na receptę, następnie “współpłacił” do limitu ok. 5000 USD, a jak koszty leku przekroczyły te ok. 5000 USD, to wpadał do “dziury w pączku” i odtąd płacił za wszystko sam. Przy rocznym koszcie leku na reumatoidalne zapalenie stawów wynoszącym 30-40 tys. USD, to ta dziura wynosi 85% powierzchni pączka. Od 2025 r. funkcjonuje to inaczej tj. udział własny ma bardzo obniżony górny limit wydatków na lek do kilku tysięcy dolarów rocznie, chociaż Amerykanie twierdzą, że praktyka pokazuje coś innego.

Studium przypadku: Infliximab i inne leki biologiczne

Artykuł jest jednak o paradoksie, a nie o Medicare. Doskonałym przykładem dziwnego, jak dla mnie, zjawiska jest podawanie infliximabu, leku biologicznego stosowanego w leczeniu chorób takich jak reumatoidalne zapalenie stawów (RZS), choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego (IBD) czy ropne zapalenie gruczołów potowych (HS).

• Infliximab w podaniu dożylnym (IV): Od 1998 r. jest podawany w formie wlewów dożylnych w placówkach medycznych. Taka terapia jest klasyfikowana jako usługa medyczna “out-patient” i podlega refundacji w ramach Medicare B. Dla pacjenta z dobrym planem uzupełniającym Medigap, koszt leczenia po opłaceniu rocznej składki może być minimalny lub zerowy.
• Infliximab w postaci podskórnej (SC): Niedawno (od 2020 r. w Europie i od 2023 r. w USA) na rynku pojawiły się nowe formy infliximabu przeznaczone do samodzielnego wstrzykiwania podskórnego w domu. Taki produkt, jako lek do samodzielnego podawania, podlega refundacji w ramach Medicare D. Oznacza to, że koszt infliximabu dla pacjenta zależy od konkretnego planu lekowego, umieszczenia leku na liście refundacyjnej i może wiązać się ze znacznym współpłaceniem, przynajmniej do osiągnięcia rocznego limitu wydatków. Do końca 2024 r. wpadało się jeszcze do wielkiej “dziury w pączku” i roczna terapia infliximabem podawanym podskórnie wynosiła ok. 24-34 tys. USD. 

W rezultacie dochodzi do sytuacji, w której ta sama substancja czynna może być dla pacjenta niemal darmowa, jeśli zdecyduje się na regularne, czasochłonne wizyty w centrum infuzyjnym, a jednocześnie bardzo droga, jeśli wybierze wygodniejszą formę zastrzyku w domu.

Nowe rozdanie dla Big Pharmy

Ta dwoistość systemu tworzy potężną szansę rynkową dla firm farmaceutycznych.

1. Prostota refundacji: Uzyskanie refundacji w ramach Medicare B jest dla producenta leków bardzo przewidywalne. Zamiast negocjować z setkami prywatnych planów lekowych w ramach Medicare D, firma ma do czynienia z jednym, centralnym systemem płatności Medicare. 
2. Dostęp do 66 milionów pacjentów: Dla firm farmaceutycznych, które posiadają w portfolio leki na choroby przewlekłe, możliwość zaoferowania ich w formie dożylnej otwiera drzwi do refundacji dla całej populacji Medicare B. To nie jest tylko “nowy rynek” – to jest odblokowanie dostępu do jednej z największych i najbardziej dochodowych grup pacjentów na świecie. 
3. Strategia rozwoju produktów: Ta sytuacja wręcz zachęca firmy do inwestowania w rozwój dożylnych form leków, nawet jeśli wersje podskórne już istnieją, są klinicznie równie skuteczne lub lepsze. Wiele z leków w chorobach autoimmunologicznych ma tylko podskórne formy podania z kilku oczywistych względów: a) komfort pacjenta przy podaniu podskórnym jest dużo wyższy, b) podanie podskórne w domu nie generuje kosztów obsługi ambulatoryjnej, c) ryzyko wystąpienia infekcji w podaniu dożylnym jest istotnie wyższe, czy e) pacjent może przyjąć podanie podskórne w dowolnym czasie i miejscu, a dożylne nie. Teraz jednak słyszy się, że część leków podawanych dotąd wyłącznie podskórnie może być rozwijana w formie podania dożylnego. Strategia ta nie jest podyktowana dobrem pacjenta, a kalkulacją biznesową opartą na zrozumieniu luk amerykańskiego systemu refundacji. Dodatkowo rozwijając nową formę podania leku, firma farmaceutyczna przedłuża sobie czas ochrony patentowej leku (nie substancji czynnej, a formulacji, sposobu podania i wytwarzania), ale nie wiem jeszcze o jak długo. Nie wiem tego, bo nie odnalazłem informacji dotyczącej wymogu prowadzenia badań klinicznych leku już zatwierdzonego, ale tym razem podawanego inaczej. Wprowadzenie nowej formy podania często oznacza jednak uproszczony tryb rejestracji, co pozwala firmom znacząco przedłużyć ochronę patentową – nawet bez zmiany substancji czynnej.

Wprowadzenie terapii dożylnej o pewnej refundacji w takich chorobach jak RZS, IBD czy HS, na które cierpią miliony beneficjentów Medicare B, przełoży się na miliardy dolarów przychodu rocznie. Załóżmy, że będzie to “tylko” 10-11% pacjentów ubezpieczonych w Medicare B, czyli 6,6-7,2 mln pacjentów przyjmujących leki o rocznym koszcie wynoszącym 40 tys. USD. To jest 260-300 mld USD rocznie przychodów dla BigPharmy. 10 razy tyle co najlepiej sprzedający się lek na świecie (Keytruda). Oczywiście 300 mld USD to nieosiągalna przesada, ale rynek ten i tak jest warty kilkadziesiąt miliardów dolarów rocznie.

I tak dochodzimy do pytań o etykę i logikę:

1. bo czy etyczne jest tworzenie systemu, w którym pacjent jest finansowo “nakłaniany” do wyboru mniej wygodnej formy leczenia? Mniej wygodnej dla niego, ale i dla systemu opieki zdrowotnej, bo terapia dożylna wymaga dojazdu do placówki, spędzenia tam kilku godzin, często wzięcia dnia wolnego z pracy (jeśli pacjent wciąż pracuje) lub zaangażowania opiekuna. Forma podskórna to kilka minut i przede wszystkim w dowolnym miejscu i czasie.
2. bo czy logiczne jest, żeby karkołomna forma podania leku obciążała system zdrowotny bardziej niż forma, którą wolałby i pacjent, i lekarz? System wydaje się działać wbrew własnym celom, jakimi powinny być efektywność i poprawa jakości życia, ale i niższe koszty obsługi.

Dla kogo zatem są leki?

Rozróżnienie pomiędzy refundacją leków w ramach Medicare B  i D istnieje naprawdę i prowadzi do paradoksalnych sytuacji. Otwiera to ogromny rynek dla firm farmaceutycznych, które mogą strategicznie wykorzystać tę lukę, oferując refundowane terapie dożylne 66 milionom Amerykanów. Jednocześnie ten stan rzeczy rodzi fundamentalne pytania etyczne o sprawiedliwość, rolę pacjenta w systemie oraz jak ta nisza mogła w ogóle powstać. I wg mnie najważniejsze: dla kogo leki są robione – dla pacjentów czy dla firm farmaceutycznych?