A

Agonista – substancja działająca na białko receptorowe i aktywująca jego aktywność np. morfina aktywuje receptory opioidowe.

Antagonista – substancja działająca na białko receptorowe i hamująca jego aktywność np. beta-blokery hamują aktywność receptorów beta-adrenergicznych.

B

Badanie IST (Investigator-Sponsored Trial) – Badanie kliniczne prowadzone i finansowane przez niezależnego badacza lub instytucję akademicką, a nie firmę farmaceutyczną.

Badanie piwotalne (ang. Pivotal trial) – Decydujące badanie (zwykle fazy 3), na podstawie którego wnioskuje się o rejestrację leku przez organy regulacyjne.

Biodolary (ang. biodollars) – termin odnoszący się do wielkości warunkowych opłat z tytułu osiągania kolejnych etapów projektu. Np. jeśli mamy typową umowę, w której duża firma farmaceutyczna podejmuje z małą firmą współpracę na warunkach: “100 mln USD upfront plus 1 mld USD milestones”, oznacza to, że mała firma otrzymała 100 mln USD opłaty wstępnej, za to co już zrobili (ang. upfront) i może dostać kolejny 1 mld USD w “biodolarach”, jeśli projekt będzie się rozwijał dobrze i będzie osiągał założone cele.

Blockbuster – lek generujący przychody przekraczające 1 mld USD rocznie.

C

CMC – to akronim z angielskiego Chemistry, Manufacturing, and Controls (Chemia, Wytwarzanie i Kontrola). Przedkliniczny proces CMC to faza rozwoju leku, która koncentruje się na przygotowaniu substancji leczniczej i jej postaci końcowej do badań na zwierzętach, zanim lek trafi do badań na ludziach (czyli badań klinicznych).

Compassionate use – pojęcie “compassionate use” odnosi się do specjalnego programu lub mechanizmu, który pozwala na dostęp do leków, które nie zostały jeszcze dopuszczone do obrotu (zarejestrowane) na danym rynku, ale są w trakcie badań klinicznych lub mają złożony wniosek o dopuszczenie do obrotu. Jest to przewidziane dla pacjentów, którzy cierpią na choroby zagrażające życiu, wyniszczające lub poważnie upośledzające, a dla których nie ma dostępnych zatwierdzonych terapii, lub gdy dostępne leczenie okazało się nieskuteczne. Nie znalazłem odpowiednika w języku polskim, ale niektóre źródła mówią o “humanitarnym stosowaniu leków”.

D

Degrader – cząsteczka indukująca degradację białka. Działa na zasadzie katalitycznej tzn. jedna cząsteczka degradera może usuwać wiele cząsteczek białka.

Distressed assets – projekty, które wykazują jakiegoś rodzaju problemy i firma rezygnuje z ich dalszego rozwoju.

E

F

FBS (Fragment-Based Screening) – jedna z metod poszukiwania wstępnych związków chemicznych, które mogą być dalej rozwijane do kandydatów na lek. Metoda opiera się na przeszukiwaniu względnie małych bibliotek związków chemicznych (kilkaset do kilku tysięcy) o bardzo małej masie cząsteczkowej. Ze względu na wielkość/masę związki te są nazywane fragmentami. Jako, że fragmenty wykazują bardzo słabe oddziaływania z białkiem/celem molekularnym, należy stosować bardzo czułe metody pomiarowe np. NMR (ang. Nuclear Magnetic Resonance czyli Jądrowy Rezonans Magnetyczny), SPR (ang. Surface Plasmon Resonance – Powierzchniowy Rezonans Plazmonowy) czy DSF (ang. Differential Scanning Fluorimetry – Skanująca Fluorymetria Różnicująca).

FDA (Food and Drug Administration) – Amerykańska agencja odpowiedzialna za zatwierdzanie leków i żywności.

Formulacja leku – proces tworzenia gotowego leku (np. tabletki, syropu, maści) z aktywnego składnika leczniczego, tak aby był on bezpieczny, skuteczny i łatwy w użyciu dla pacjenta.

Full Time Equivalent (FTE) – to jednostka miary używana do określania obciążenia pracą zatrudnionej osoby lub sumy obciążeń pracy w organizacji, przeliczanej na pełne etaty. Pozwala to na porównywanie zasobów pracy w różnych kontekstach, niezależnie od tego, czy pracownicy są zatrudnieni na pełny etat, czy na część etatu. FTE obejmuje wszystkie koszty związane z etatem, czyli w biotechnologii oprócz kosztów zatrudnienia, są to również koszty najmów/leasingów powierzchni laboratoryjnych i biurowych, sprzętu, abonamentów związanych z oprogramowaniem i dostępem do baz danych, koszty odczynników itp.

Fundusz otwarty – (ang. evergreen fund) to rodzaj funduszu inwestycyjnego, który charakteryzuje się brakiem określonego terminu zakończenia działalności. W odróżnieniu od tradycyjnych funduszy zamkniętych, które mają z góry ustalony horyzont czasowy (np. 6-10 lat), fundusze typu “evergreen” działają w sposób ciągły i nie mają ustalonej daty likwidacji.

Z perspektywy biotechnologii zaletą takiego funduszu jest to, że nie ma z góry określonej daty, po której musi sprzedać wszystkie aktywa i zwrócić kapitał inwestorom.

Fundusz Venture Capital, VC – wyspecjalizowany rodzaj funduszu inwestycyjnego, który pozyskuje kapitał od inwestorów (ang. Limited Partners, LPs) i lokuje go w młode, innowacyjne firmy o wysokim potencjale wzrostu i o wysokim ryzyku. Inwestycje VC w biotechnologii charakteryzują się zazwyczaj długoterminowym horyzontem czasowym, często wynoszącym od 6 do 8 lat, a czasem nawet dłużej.

G

GEP-NET (ang. gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors) — podgrupa NET-ów, które rozwijają się w układzie pokarmowym i trzustce.

H

Humanitarne stosowanie leków – (ang. compassionate use). pojęcie odnosi się do specjalnego programu lub mechanizmu, który pozwala na dostęp do leków, które nie zostały jeszcze dopuszczone do obrotu (zarejestrowane) na danym rynku, ale są w trakcie badań klinicznych lub mają złożony wniosek o dopuszczenie do obrotu. Jest to przewidziane dla pacjentów, którzy cierpią na choroby zagrażające życiu, wyniszczające lub poważnie upośledzające, a dla których nie ma dostępnych zatwierdzonych terapii, lub gdy dostępne leczenie okazało się nieskuteczne.

Homebrew – (pol. domowe warzenie np. piwa). Termin zapożyczony z kultury tworzenia piwa lub oprogramowania „własnym sumptem”; w biotechnologii oznacza niekomercyjne opracowanie leku w ośrodku akademickim lub szpitalnym.

I

Inhibitor – cząsteczka hamująca aktywność białka (niekoniecznie receptorowego). Działa na zasadzie jedna cząsteczka leku na jedną cząsteczkę białka.

In-licensing – nabycie licencji na produkt z firmy zewnętrznej

IP – (ang. Intellectual property) – własność intelektualna

IST (ang. Investigator Sponsored Trial) – IST (ang. Investigator Sponsored Trial), czyli po polsku Badanie Kliniczne Inicjowane przez Badacza (lub Badacza-Sponsora), to specyficzny rodzaj badania klinicznego, który odróżnia się od typowych badań sponsorowanych przez firmy farmaceutyczne. 

W typowym badaniu klinicznym (komercyjnym): Firma farmaceutyczna (producent leku) jest głównym sponsorem. To ona ma pomysł na badanie, projektuje je, finansuje w całości i jest odpowiedzialna za wszystkie aspekty regulacyjne i zarządzanie. Głównym celem jest zazwyczaj uzyskanie danych do rejestracji nowego leku lub rozszerzenia jego zastosowania.

W badaniu IST (Investigator Sponsored Trial):

• To badacz (lub jego instytucja) pełni rolę “sponsora” badania w sensie prawno-regulacyjnym. Oznacza to, że to on/ona/oni są odpowiedzialni za projekt protokołu badania, uzyskanie zgód etycznych i regulacyjnych, nadzór nad przebiegiem badania, gromadzenie i analizę danych, a także za publikację wyników.

• Pomysłodawcą i inicjatorem badania jest niezależny badacz (np. lekarz klinicysta, naukowiec z uniwersytetu, szpitala lub innej instytucji badawczej), a nie firma farmaceutyczna.

J

K

L

Ligand – jest to cząsteczka (jak klucz), która pasuje do innej cząsteczki np. białka (jak zamek) i się z nią wiąże. Przeważnie wywołuje jakąś konkretną reakcję lub zmianę np. aktywacja lub hamowanie funkcji białka. W medycynie i biologii, ligandy często są lekami, hormonami, neuroprzekaźnikami, które mają za zadanie wpływać na działanie komórek lub całego organizmu poprzez wiązanie się z konkretnymi “zamkami” (receptorami). Niekiedy jednak ligandy nie wpływają na funkcję cząsteczki, z którą się wiążą.

Lutet-177 (Lu-177) – Radioaktywny izotop emitujący promieniowanie beta, używany w leczeniu nowotworów za pomocą terapii RLT.

M

mCRPC (metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer) – Zaawansowany rak prostaty, który rozprzestrzenił się na inne części ciała i nie reaguje już na terapię hormonalną/kastrację

N

Najlepszy w klasie (lek) – lek wykazujący lepsze właściwości niż leki wcześniej zarejestrowane i działające wg tego samego mechanizmu farmakologicznego. Te właściwości mogą być różne np. przedłużone działanie, mniejsza ilość/wielkość działań niepożądanych, pokonywanie oporności na inne leki itp. Przykładem leku najlepszego w klasie jest acalabrutinib (Calquence), czyli inhibitor kinazy białkowej Brutona (BTK). W przeciwieństwie do leku pierwszego w klasie, ibrutinibu, acalabrutinib dzięki lepszej selektywności nie powoduje skutków ubocznych w postaci migotania przedsionków.

NET (neuroendokrynny nowotwór) Rzadki typ nowotworu wywodzący się z komórek neuroendokrynnych – występuje m.in. w trzustce, jelitach, płucach.

O

Okno terapeutyczne – jest to zakres dawkowania leku, w którym lek wykazuje skuteczność, ale nie wykazuje efektów niepożądanych.

Out-licensing – udzielenie licencji na produkt firmie zewnętrznej

OTC – (ang. Over The Counter) – lek sprzedawany bez recepty

P

Partnering – umowa współpracy firmy biotechnologicznej przeważnie z dużą firmą farmaceutyczną. W większości przypadków umowy partneringowe wyglądają tak, że firma biotechnologiczna dostaje opłatę wstępną (ang. upfront) oraz w zależności od uzyskanych wyników kolejne płatności tzw. “biodolary”, a także tantiemy od sprzedaży leku.

Platforma technologiczna – zbiór narzędzi, metod i testów pozwalających na odkrywanie nowych leków w oparciu o jakieś założenia technologiczne.

Pierwszy w klasie (lek) – pierwszy lek, który działa na cel molekularny wg określonego mechanizmu farmakologicznego. Przykładem jest ibrutinib (Imbruvica), który był pierwszym zarejestrowanym inhibitorem kinazy białkowej Brutona, BTK.

Pipeline – portfolio projektowe firm biotechnologicznych i farmaceutycznych. Odnosi się praktycznie wyłącznie do projektów ukierunkowanych na rozwój nowych leków.

PSMA (Prostate-Specific Membrane Antigen) – Białko obecne na powierzchni komórek raka prostaty, będące celem terapii Pluvicto.

R

Radioligand Therapeutics (RLT) – Leki, które łączą małą cząsteczkę (ligand) wiążącą się specyficznie z komórkami nowotworowymi z radioaktywnym izotopem, który niszczy te komórki od środka.

Royalties – tantiemy ze sprzedaży leku

Rozwój przedkliniczny – etap rozwoju cząsteczek, który poprzedza badania kliniczne u pacjentów. W codziennym rozumieniu są to badania, w którym dysponujemy już jedną cząsteczką, która podlega badaniom bezpieczeństwa (toksykologia), CMC (ang. chemistry, manufacturing, controls). Mimo, że faza odkrycia jest przed badaniami klinicznymi i prowadzi się ją często in vivo, nie jest ona klasyfikowana, jako rozwój przedkliniczny.

S

SERDs – (ang. Selective Estrogen Receptor Degraders). Jest to grupa związków, które degradują w sposób wybiórczy receptor estrogenowy w leczeniu raka piersi. Jednym z pierwszych leków był fulvestrant (AstraZeneca), a niedawno zarejestrowano elacestrant (Menarini).

T

Test Hamowania Kanałów Jonowych i Transporterów – jest to podstawowy test bezpieczeństwa przeprowadzany we wczesnych fazach rozwoju leków. Ma na celu sprawdzenie, czy nowy związek chemiczny, oprócz zamierzonego działania terapeutycznego, nie wpływa niepożądanie na kluczowe białka błonowe, takie jak kanały jonowe (np. hERG) i transportery. Niezamierzone zahamowanie tych struktur może prowadzić do poważnych skutków ubocznych, w tym kardiotoksyczności lub interakcji lekowych. Wykonanie tego testu jest obowiązkowe i pozwala na szybką eliminację potencjalnie niebezpiecznych kandydatów na leki, zanim trafią do dalszych, kosztownych badań klinicznych.

U

Upfront – Jednorazowa płatność, którą firma licencjobiorca (np. Big Pharma) uiszcza na rzecz licencjodawcy (np. biotechnologicznego start-upu, instytucji akademickiej lub małej firmy), w momencie podpisania umowy o współpracy lub licencji.

W

Warranty – Rodzaj instrumentu finansowego dający prawo do nabycia akcji w przyszłości po określonej cenie.</h2>